Ny lovende behandling mod sjælden hjernetumor hos unge

Tuberøs Sclerose er en medfødt sygdom, som forårsager tumorlignende forandringer i flere organer i kroppen. Særlig børn og unge udvikler hjernetumor typen, som kaldes SEGA[*]. I Danmark findes der mellem 500-700 personer med tuberøs sclerose og hvert år fødes 6-12 børn med sygdommen. Tuberøs sclerose karakteriseres ved tumorlignende forandringer i hjernen og andre organer i kroppen. I den mest alvorlige form kan sygdommen medføre svære kropslige og mentale funktionsnedsættelser som epilepsi, udviklingshæmning, ADHD og autisme.

Formindsket tumor
SEGA er en hjernetumor som udvikles hos mellem 5 og 20 pct. af patienterne med tuberøs sclerose primært børn og unge. Tumoren er i sig selv godartet, men kan gennem sin vækst øge trykket på hjernen og forårsage neurologiske forandringer. Hidtil har kirurgi været den eneste form for behandling. I de aktuelle fase II-studier indgik 28 patienter i alderen 3 og 34 år, der blev behandlet med cancerlægemidlet Afinitor®. Resultaterne viser, at tumoren efter 6 måneder var svundet med mindst 30 pct. hos tre ud af fire patienter (p<0.001). Ingen af patienterne fik behov for operation og ingen udviklede nye tumorer[ ]. Banebrydende udvikling Den nye behandling ser lovende ud for patienter med Tuberøs sclerose. Dog hæfter jeg mig ved at behandlingen som den er nu, skal være livsvarig. Når man standser behandlingen begynder hjerne-tumoren at vokse igen. Mit håb er derfor en videreudvikling af præparatet og forhåbentlig også en formindskelse af bivirkningerne. Alt i alt er man kommet et vigtigt skridt viderere i behandlingen og vi er optimistiske i forhold til yderligere forbedringer siger Liselotte Andersen, formand for Dansk Forening for tuberøs sclerose. Tuberøs Sclerose Tuberøs sclerose er en medfødt genetisk betinget sygdom, som hyppigst viser sig ved hudforandringer og knudedannelser i hjernen. Andre organer er ofte også involverede, især nyrer, hjerte, øjne og tænder. Epilepsi og udviklingshæmning kan være en følge af knudedannelserne i hjernen. Tuberøs sclerose forekommer i forskellige sværhedsgrader: Nogle har meget svære symptomer, mens andre kan have så milde symptomer, at de ikke får stillet diagnosen. Tuberøs sclerose kan ikke kureres og derfor søger behandlingen at lindre symptomerne. Afinitor®
Afinitor® er en mTOR-hæmmer og fungerer ved at blokere aktiviteten i mTOR proteinet, som er overaktivt ved tuberøs sclerose. mTOR har normalt en central rolle for regulering af celledeling, ny vækst af blodkar og cellernes stofskifte. Men ved genetiske foranderinger (mutationer), som de der ligger til grund for tuberøs sclerose, forstyres denne funktion. Følgerne er, at mTOR i stedet skaber en øget produktion af hormoner, cytokiner, vækstfaktorer og forøget stofskifte forstyrelser som er karakteristiske for udviklingen af tumorer.

For yderligere oplysninger, kontakt venligst:
Pressekoordination for Novartis, Finn Stahlschmidt: 26 72 80 78
Medical Advisor, Novartis onkologi, Vladimir Evilevitch: tlf. 40 36 78 10
Nordisk informationschef onkologi, Bengtåke Wahlberg: tlf. +46 8 732 33 39, mobil +46 708 89 33 39

Om Novartis
Novartis ønsker at udvikle løsninger indenfor sundhedsområdet, der opfylder patienternes og samfundets behov. Ved udelukkende at fokusere på sundhedsområdet tilbyder Novartis en bred portefølje, der bedst opfylder disse behov: Innovative lægemidler, omkostningsbesparende generiske lægemidler, forebyggende vacciner, diagnostiske redskaber og håndkøbsmedicin. Novartis er førende på disse områder. I 2009 nåede koncernens samlede aktiviteter et nettosalg på 44,3 milliarder dollar, mens der blev investeret 7,5 milliarder dollar i forskning og udvikling. Med hovedkvarter i Basel, Schweiz, beskæftiger Novartis-koncernen omkring 100.000 medarbejdere i mere end 140 lande.
For mere information: www.novartis.com.

[*] SEGA er en forkortelse for subependymal giant cell astrocytom.

[ ] Frans DN et al. Everolimus for subependymal giant-cell astrocytomas (SEGAs) in tuberous sclerosis (TS). Abstract 2004. American Society of Clinical Oncology 2010 Annual Meeting, Chicago.

Læs mere her

Nye data netop publiceret i NEJM viser, at nyt leukæmilægemiddel overhaler hidtidig standardbehandling

Studiet, der er det hidtil største af sin slags, sammenligner behandling af 846 patienter med nydiagnostiseret kronisk myeloid leukæmi behandlet med enten Tasigna® eller Glivec®. Resultatet efter 12 måneders behandling er netop blevet præsenteret i The New England Journal of Medicine (NEJM). Resultaterne viser blandt andet:

– Tasigna viste sig at være Glivec® signifikant overlegen målt på alle vigtige endepunkter.

– Efter 12 måneders behandling med Tasigna® var der signifikant færre patienter, der oplevede, at sygdommen udviklede sig ift. de patienter, der blev behandlet med Glivec® (2 patienter vs. 11 patienter).

– Dobbelt så mange af de patienter, som fik Tasigna®, opnåede såkaldt major molecular response (MMR) efter 12 mdr. (44 pct. vs 22 pct., p< 0,0001). MMR er associeret med en god prognose for den sygdomsfrie overlevelse, og måles med en yderst følsom test, som kan afsløre én syg celle blandt hundrede tusindvis af normale blodceller. FDA muliggør hurtig godkendelse Opfølgning efter 18 måneder, som netop er blevet præsenteret på den amerikanske cancerkongres ASCO, bekræfter de 12-måneders resultater, som lå til grund for de amerikanske lægemiddelmyndigheders (FDA) beslutning i marts 2010 om at behandle ansøgningen om godkendelse af Tasigna® som førstevalgs-behandling til patienter med nydiagnostiseret kronisk myeloid leukæmi hurtigt. En tilsvarende ansøgning er indleveret til den europæiske lægemiddelmyndighed EMEA. Tasigna® er allerede godkendt til patienter, som ikke får effekt af behandling med Glivec®. For yderligere oplysninger, kontakt venligst:
Pressekoordination for Novartis, Finn Stahlschmidt: 26 72 80 78
Medical Advisor, Novartis onkologi, Alice Brinch Mørch: tlf. 39 16 84 40, 20 49 87 88
Nordisk informationschef onkologi, Bengtåke Wahlberg: tlf. +46 8-732 33 39, mobil +46 708-89 33 39

FAKTA

Om CML (kronisk myeloid leukæmi)

– Leukæmi er det overordnede begreb for en række kræftsygdomme, som angriber de bloddannende celler i knoglemarven.

– Hvert år rammes omkring 600 personer i Danmark af forskellige typer af leukæmi.

– Sygdommen bliver normalt inddelt i fire kategorier, hvor kronisk myeloid leukæmi er én af kategorierne med omkring 60 nye tilfælde om året.

– Gennemsnitsalderen for patienter, som rammes af CML, er 52 år, og sygdommen er ikke arvelig.

– Flere end 95% af alle CML-patienter har en erhvervet kromosomafvigelse, som kaldes Philadelphiakromosomet. Mutationen sker ved, at kromosomerne 9 og 22 bytter materiale med hinanden. Philadelphiakromosomet danner et enzym en tyrosinkinase også kendt som bcr-abl der får kræftcellerne til at vokse og dele sig uhæmmet.

Om Glivec®

Glivec® (imatinib) er en såkaldt tyrosinkinase hæmmer.

Glivec® er foruden nydiagnosticeret Philadelphiakromosom (bcr-abl) positiv (Ph+) kronisk myeloid leukæmi (CML), godkendt til behandling af Ph+ akut lymfatisk leukæmi (ALL) og til Gastrointestinal Stromal Tumor (GIST), en sjælden form for mave-tarm kræft.

Om Tasigna®

Tasigna® (nilotinib) anvendes til behandling af de patienter med Ph+ CML, som ikke tåler, eller er resistente overfor Glivec®. ENESTnd er et af flere studier med Tasigna som første behandling til patienter med nydiagnostiseret Ph+ CML i stedet for Glivec®.

Om Novartis
Novartis ønsker at udvikle løsninger indenfor sundhedsområdet, der opfylder patienternes og samfundets behov. Ved udelukkende at fokusere på sundhedsområdet tilbyder Novartis en bred portefølje, der bedst opfylder disse behov: Innovative lægemidler, omkostningsbesparende generiske lægemidler, forebyggende vacciner, diagnostiske redskaber og håndkøbsmedicin. Novartis er førende på disse områder. I 2009 nåede koncernens samlede aktiviteter et nettosalg på 44,3 milliarder dollar, mens der blev investeret 7,5 milliarder dollar i forskning og udvikling. Med hovedkvarter i Basel, Schweiz, beskæftiger Novartis-koncernen omkring 100.000 medarbejdere i mere end 140 lande.
For mere information: www.novartis.com.

Læs mere her